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药明康德报道：
诺华首款CAR-T疗法今日获美国FDA优先审评资格
诺华日前宣布美国FDA已为其CAR-T疗法CTL019（tisagenlecleucel-T）的生物制剂许可申请颁发了优先审评资格。这意味着诺华首款CAR-T生物制剂许可申请的审批流程有望得到进一步的缩减。
CTL019最初由宾夕法尼亚大学开发。2012年，诺华与宾夕法尼亚大学达成全球合作协议，共同研究、开发与商业化包括CTL019在内的多项CAR-T疗法，用以癌症治疗。目前，CTL019申请上市的适应症为儿童或年轻人中复发或难治性的急性B细胞型淋巴性白血病（B-cell acute lymphoblastic leukemia）
▲CAR-T疗法先驱之一Carl June教授认为细胞疗法在近几年来取得了巨大进展（图片来源：宾夕法尼亚大学）
“在过去5年里，我们在癌症的个体化治疗上做出了大量努力，并在细胞工程的开发与应用上取得了巨大进展，” CAR-T疗法先驱之一，宾夕法尼亚大学的Carl June教授说道：“现在我们知道，它能在全球范围内的临床试验中治疗患者，我们观察到的试验结果也表明对于那些常规疗法不起作用的血液癌症来说，它有望成为一种新的治疗模式。”
在先前一项名为ELIANA的2期临床试验中，CTL019取得了良好的疗效。一共有50名患者参与了这项临床试验，而在接受CTL019治疗的3个月后，高达82%的患者的症状出现了完全缓解，或全血细胞计数不全的完全缓解。治疗后，没有一名患者因“细胞因子风暴”（cytokine release syndrome）死亡。去年12月，这项研究也在美国血液学学会（American Society of Hematology）的大会上得到报道。
▲CTL019的治疗流程（图片来源：诺华官网）
“CTL019让诺华站在了免疫细胞疗法领域的科学与开发前沿，这是一种创新的疗法，用以治疗缺乏疗法的特定癌症，”诺华全球药物开发负责人兼首席医学官Vas Narasimhan博士说道：“CTL019申请的接受与这项优先审评资格让我们离为这些患者送上这一创新疗法又更近了一步。”
参考资料：
[1] Novartis announces first CAR-T cell therapy BLA for pediatric and young adult patients with r/r B-cell ALL granted FDA Priority Review
[2] 诺华官方网站
FDA今日批准40年来首款严重多发性硬化症新药
今天，罗氏集团成员Genentech公司宣布，美国FDA批准OCREVUS（ ocrelizumab）作为首个被批准用于治疗复发性及原发性进展型多发性硬化症的新药。绝大多数的多发性硬化症患者在确诊时都会伴随复发性和原发性进展型硬化症的症状。
多发性硬化症（MS）是一种中枢神经系统的慢性炎症疾病，目前尚无治愈方案。当自身免疫系统异常地攻击大脑、脊髓和视神经神经细胞周围的绝缘和支撑组织（髓鞘）时，引起炎症和随之而来的损伤，于是引发了MS。这种损伤可引起各种各样的症状，包括肌肉无力、疲劳和视觉困难，并可能最终导致残疾。大多数MS患者在20至40岁之间出现首次症状，使该疾病成为年轻成年人非创伤性残疾的主要原因之一。
复发缓解型MS（RRMS）是该疾病的最常见形式，其特征在于患者经历一段时间的恢复期后，他们复发新的或恶化的体征或症状。大约85％的MS患者最初被诊断为RRMS。大多数被诊断患有RRMS的病人将最终过渡到继发进行型MS（SPMS），随着时间的推移，他们经历不断恶化的残疾。 MS的复发形式，或复发性多发性硬化症（RMS）包括RRMS患者和继续经历复发的SPMS患者。原发性进展型MS（PPMS）是MS疾病的一种衰弱形式，其症状不断恶化，虽然通常没有明显的复发或缓解期，但却是多发性硬化症中致残率最高的一类。据美国CDC估计，大约有15％的MS患者被诊断为该疾病的原发性进展型形式。
治疗MS的一个重要目标是尽快减少疾病活性，以减缓患者残疾进展的速度。尽管目前有一些改善疾病的治疗方案（DMTs），很多RMS患者继续经历疾病的活性期和残疾程度进展。
OCREVUS（ocrelizumab）是一种人源化单克隆抗体，被设计用于选择性靶向CD20阳性B细胞。这一特定类型的免疫细胞被认为是造成髓磷脂（有绝缘和支持神经细胞功能）和轴突（也就是神经细胞）损伤的关键性因素；而这类神经细胞损伤可导致MS患者的残疾。基于临床前研究结果，OCREVUS结合到某些表达CD20表面蛋白的B细胞上，但不结合干细胞或浆细胞，因此也保护了免疫系统的重要功能。OCREVUS通过每六个月静脉输注一次给药。第一剂给予两次300mg输注，间隔两周。随后的剂量以单次600mg剂量输注给予。
Ocrevus治疗复发性多发性硬化症（RMS）的疗效在涉及1656名参与者、两项长达96周的临床试验中得以验证。与另一种MS药物干扰素β-1a相比，接受Ocrevus的患者具有显著降低的复发率和残疾恶化程度的减少。在有732名患者参加的PPMS研究中，受试者进行了至少120周的用药，与安慰剂相比，接受Ocrevus的患者显著延长了残疾恶化的时间。FDA曾向这一获批的适应证颁发了突破性疗法认定、快速通道和优先审评资格。OCREVUS的上市许可申请（MAA）也已获得欧洲药品管理局（EMA）的批准，目前正在审核流程中。
罗氏首席医学官兼全球产品发展负责人Sandra Horning博士表示：“FDA批准OCREVUS，对MS患者群体来说意味着新时代的开始，也代表着一流B细胞靶向治疗的重大科学进步。到目前为止，没有获得FDA批准的治疗方法可适用于原发性进展型多发性硬化症患者。我们相信每六个月一次的OCREVUS施药，有可能改变MS患者的疾病进程，我们致力于帮助那些可以获益于该创新疗法的病人。“
FDA药物评估和研究中心神经病学产品部门的主任Billy Dunn博士说道：“多发性硬化症可对病人的生命产生深远的影响。这一新的方法不仅为复发型MS患者提供了另一种治疗方案，而且首次为原发进行型MS患者提供了一种获得认可的治疗方案。”
参考资料：
[1] FDA Approves Genentech’s OCREVUS™ (Ocrelizumab) for Relapsing and Primary Progressive Forms of Multiple Sclerosis
[2] FDA approves new drug to treat multiple sclerosis
