近日美圣地亚哥生药科技领域又接连传来两个捷报：一是微芯生物鲁先平博士当选”科学中国人2016年度人物”! 二是亚盛医药原创新靶点抗肿瘤药物Bcl-2/Bcl-XL抑制剂 APG-1252获CFDA临床批件！而两个捷报所涉及公司的创办人均为留学美国，和曾在美圣地亚哥生药科技领域就职的华人精英。下面请看详细报道：
微芯生物鲁先平博士当选“科学中国人2016年度人物”
2017年6月23日， “科学中国人2016年度人物盛典“在京举行，微芯生物总裁兼首席科学官鲁先平博士因研发中国原创化学新药荣膺“科学中国人（2016）年度人物”称号。
全国人大常委会副委员长顾秀莲、中国工程院副院长樊代明等相关领导，和二十余位“两院”院士代表悉数出席了本届颁奖典礼并为获奖者颁奖。全国人大、科技部、教育部、国家卫计委、中国科协、国家自然科学基金委、中国科学院、中国工程院等机构领导及部分两院院士、获奖科学家共300余人莅临现场。
鲁先平博士（左起第六位）
“科学中国人年度人物”评选始于2002年，至今已举办十五届，推出了一大批为我国科技事业发展做出了突出贡献的优秀科学家，在科教界产生了良好的反响，影响力巨大。其中，包括袁隆平、杨振宁、顾秉林、屠呦呦、潘建伟、王小谟、曾庆存、施一公、邓中翰、李彦宏等多位知名科学家和企业家都曾获得过该称号。
无独有偶，今年5月，最新一期的《Nature》聚焦深圳专栏介绍了深圳从小渔村华丽蜕变成为国际前沿技术港，其中专题报道了致力于原创新药开发的微芯生物，从2007聚焦深圳到2017聚焦深圳的十年巨变，微芯生物正在受到国内外媒体的广泛关注！
关于微芯生物
微芯生物是中国原创新药的领军企业，由资深留美科学与经营管理团队于2001年归国创立的现代生物医药企业，以原创新药为其核心竞争力并致力于为患者提供可承受的创新机制的治疗药物。公司专注于原创小分子药物研发，凭借自主构建的“基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台”这一核心技术，现已具备完整的从药物靶点研究到临床候选药物开发及产业化的能力。已形成了针对恶性肿瘤、糖尿病、内分泌及自身免疫性疾病的原创新药的产品线。其中,研发进展最快的包括创新药西达本胺、西格列他钠和西奥罗尼。
西达本胺研发进展
2014年，西达本胺获CFDA批准上市，其首个适应症为复发及难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。上市以来，公司通过主动监测计划，已经积累了近1000例病例，这是迄今为止全球PTCL真实世界研究最大的数据。国内重点医疗机构和临床专家大都参与了该主动监测计划，并对数据进行了分析，结果表明，西达本胺对于复发或难治性PTCL患者具有良好的疗效和安全性。同时，中国研究者对临床数据的分析也得到国际领域的认可，2017年初首次分析数据发表于国际期刊JHO（Journal of Hematology & Oncology），最新数据在今年6月召开的国际恶性淋巴瘤会议（ICML）上进行了壁报交流。这些数据对于PTCL患者临床治疗方法的优化提供了强有力的询证支持。
近十年来，科学家们发现表观遗传在肿瘤的发生发展中扮演了十分重要的角色。西达本胺作为选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂类表观遗传调控剂，也越来越深入的被了解到，能够激活抗肿瘤细胞免疫，通过表观遗传调控基因表达重编程效应而非细胞毒作用带来临床获益。因此，联合西达本胺这种独特的表观遗传药物与其他药物的综合治疗方案来缓解或解决治疗中出现的耐药、转移及复发，和增强肿瘤抗原的诱导表达以及激活抗肿瘤细胞免疫，是未来西达本胺的重要方向。
其中，西达本胺联合依西美坦治疗激素受体阳性晚期乳腺癌研究进展最快。今年美国临床肿瘤学会年会（ASCO 2017）上，公布了西达本胺联合依西美坦治疗激素受体阳性晚期乳腺癌的先导性试验结果，证实了该联合方案的安全性和潜在的疗效。目前，西达本胺联合依西美坦治疗激素受体阳性晚期乳腺癌的随机双盲的III期研究已经在全国20多个医院开展。西达本胺的表观遗传调控机制，将可能逆转已经对内分泌疗法产生的耐药，增加内分泌治疗的疗效和延缓疾病进展或复发，期望未来造福于乳腺癌患者。与此同时，西达本胺在中国临床适应症的拓展包括血液肿瘤、实体瘤和HIV等多种疾病临床研究都正在进行。
作为我国首个全球同步开发的原创新药，西达本胺实现了源于中国发现、全球同步开发的战略目标，已在美国、日本、中国台湾等地开展了国际研发工作。美国已完成Ⅰ期临床研究及联合PD-1等的针对实体瘤Ⅱ a期临床研究；日本Ⅰ期临床完成，完成PTCL+成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATLL）孤儿药申请；专利授权我国台湾地区，日前正在进行PTCL上市申请工作并获台湾TFDA核准进入乳癌临床三期试验，这是西达本胺继PTCL之后在台开发的第二个适应症。
关于西格列他钠
西格列他钠是我国自主设计合成、并具有全新化学结构和全球知识产权保护的小分子候选药物，属核激素受体过氧化物酶体增殖物受体（Peroxisome Proliferator-activated Receptor，PPAR）的全激动剂（Pan Agonist），主要针对胰岛素抵抗、2型糖尿病及糖脂代谢异常相关疾病的治疗。
去年9月的《自然评论：内分泌学》(Nature Reviews Endocrinology)期刊上，详细介绍了PPAR不同亚型在糖脂代谢方面的不同作用机制和相关药物在2型糖尿病和非酒精性脂肪肝等疾病中的作用和治疗潜力，不同PPAR亚型的多重激动剂是未来治疗肥胖相关的糖尿病、血脂异常和非酒精性脂肪肝的一种非常有前景的治疗手段。其中特别指出，在中国，PPAR全激动剂（Pan Agonist）西格列他钠，在已完成的Ⅱ期临床试验中，对2型糖尿病（T2DM）患者不仅显示出血糖控制疗效，还具有调节脂代谢紊乱的作用。
2016年9月，该药近1300名受试者的临床Ⅲ期试验按时圆满完成入组，与此同时，微芯生物的子公司成都微芯药业正在成都高新西区建设创新药生产基地，其中用于西格列他钠原料药和制剂生产的两个车间已完成主体建设，正在进行试运行准备，预计今年年底投入使用。随着Ⅲ期临床试验和成都基地建设的顺利完成，西格列他钠将有望成为2型糖尿病治疗领域具有明显临床差异化和疗效优势的原创新药，为中国糖尿病患者提供更多更好的选择。（来源：中华网）
亚盛医药原创新靶点抗肿瘤药物Bcl-2/Bcl-XL抑制剂 APG-1252获CFDA临床批件
郭明博士（上图中）为亚盛医药公司共同创始人，国家“千人计划”专家，之前曾就职于美国圣地亚哥辉瑞制药等公司。图为2016年在 中山举行的海外生命健康创新创业大赛决赛中，作为10位评委之一的郭明博士在进行专家提问。
2017年6月26日亚盛医药宣布，由企业自主设计开发的、具有全球知识产权的、特异性诱导细胞凋亡类抗肿瘤1类新药APG-1252获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）的临床批准，该品种于2016年12月正式进入CDE技术审评程序，仅用时不到6个月就完成所有技术审评并获取临床批件。
APG-1252通过选择性抑制Bcl-2蛋白家族成员Bcl-2及Bcl-XL来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤，临床上拟用于小细胞肺癌等实体瘤的治疗。该品种于2016年底获得美国FDA批准进入临床，目前正在美国开展临床I期试验。它是首个在美进入临床、并由中国企业自主开发的的Bcl-2/Bcl-XL抑制剂。
“APG-1252继美国半年后在中国获批临床，对亚盛来说是个极大的鼓励，是公司全球同步临床开发战略的有力推进。未来中美两国临床的共同开展，将有助于加速产品上市。”亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示。
据介绍，Bcl-2家族蛋白在细胞凋亡和肿瘤治疗中所起的作用从被发现至今已近30年之久，以Bcl-2家族蛋白为靶点的药物研发被证实是极其困难的，但2016年成功上市的选择性Bcl-2抑制剂Venetoclax（又称ABT-199或GDC-199）为该靶点药物的开发提供了强有力的临床验证依据。
“APG-1252的临床前研究数据表明其对小细胞肺癌具有良好的疗效，而目前临床上小细胞肺癌缺乏有效治疗药物，APG-1252的临床获批，将为国内外众多小细胞肺癌患者带来新的希望。如果其临床开发成功，将可有效解决小细胞肺癌患者临床无特效药可用的重大社会问题。”APG-1252临床研究负责人，广东省肺癌研究所所长，广东省肿瘤防治中心主任，中国临床肿瘤学会理事长吴一龙教授介绍道。
值得关注的是，亚盛医药核心团队是国际上最早一批从事Bcl-2靶点药物研发团队之一，历经数年的不断探索研究，在蛋白-蛋白相互作用小分子抑制剂药物设计和筛选领域形成了独有的核心技术，亚盛医药目前在细胞凋亡领域已建立一支丰富的临床阶段产品管线，此外还在积极布局数个临床前项目。
郭明（左一）还是美中生物医学与制药专业协会（SABPA）创始人之一，首届理事会理事长。图为前不久郭明参加在圣地亚哥SABPA举行的2017年Bio盛会时与前任现任SABPA领导的合影。
链接：2017年美圣地亚哥生药科技领域捷报频传（一）
链接：2017年美圣地亚哥生药科技领域捷报频传（二）
链接：2017年美圣地亚哥生药科技领域捷报频传（三）
链接：2017年美圣地亚哥生药科技领域捷报频传（四）
链接：2017年美圣地亚哥生药科技领域捷报频传（五）
链接：2017年美圣地亚哥生药科技领域捷报频传（六）
