日度归档：2020年1月6日

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【Nature】子刊：基因疗法新方式，有效阻止“渐冻人症”疾病模型进展

2014年，一场席卷全球的“冰桶挑战”让大家认识了“渐冻人症”。它的学名是肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS），是由于SOD1基因失活突变引起的神经肌肉疾病。日前，加州大学圣地亚哥分校（UCSD）医学院的一支国际研究小组通过基因疗法证明降低SOD1蛋白的表达。。。。。

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