药明康德/报道

本周，百健（Biogen）公司连续传来喜讯。在9月1日出版的《自然》杂志上，百健阿兹海默病在研新药Aducanumab的1b期临床试验结果以封面文章的形式刊登。昨日，Aducanumab又获得了FDA颁发的新药快速通道资格。这也反映了学界与业界对这款创新药物潜力的看好。

题图为本项重磅研究作为封面文章刊登在了最新一期Nature上（图片来源：Nature）

阿兹海默病是最为常见的痴呆症和神经退行性疾病之一，其发病率随年龄上升而迅速增加。据估计，中国现在约有900多万患者。随着社会老龄化程度的加剧，患者数量还将不断上升。由于阿兹海默病的发病原因至今仍然不明，因此也没有有效治疗的药物，目前市场上只有少数几个药物用来缓解症状。

阿兹海默病患者大脑内的β淀粉样蛋白和Tau蛋白有望成为治疗的突破口。这两种蛋白的非正常堆积均会影响神经元的正常功能，并导致神经细胞的凋亡。因此，将这两种沉积蛋白清除出大脑便成为了目前研究的重点。目前，一种激活机体自身免疫系统，将沉积蛋白视为入侵者进行清理的方法已在动物模型中得到了验证。

▲β淀粉样蛋白有望成为治疗阿兹海默病的突破口（图片来源：McGill大学）

百健公司的Aducanumab利用了同样的原理。它是一个特异针对β淀粉样蛋白的单克隆抗体。在进入人体后，它可以选择性和脑内的淀粉样斑块结合，然后激活免疫系统，将沉积蛋白清理出大脑。

这个创新想法在临床试验中收获了巨大成功。在为期1年的Ib期临床试验中，165位50-90岁的阿兹海默患者被随机分入了对照组和多个不同剂量的药物组。患者每个月接受一次Aducanumab的静脉注射，并通过正电子发射扫描成像（PET）来监测脑内的淀粉样斑块水平。同时，他们也需要接受临床智力和记忆力评估。

▲随着给药浓度的增加，患者脑内的淀粉样斑块逐渐减少（图片来源：Nature）

一年之后，药物组的病人脑内的淀粉样斑块大小和数量明显下降，并且下降程度与剂量显著相关。在最高剂量组（10毫克/公斤 ）病人脑内，淀粉样斑块的含量下降最多，PET成像显示这部分病人脑内的淀粉样斑块水平下降到了接近健康人群的水平。同时，简短智能测验（MMSE）和临床痴呆症评估（CDR-SB）这两项测试发现，药物组病人的记忆力衰退明显比对照组要慢，这种对记忆力的保护能力也与剂量相关。此外，Aducanumab也显示出了良好的安全性。这些积极结果使Aducanumab获得了FDA快速通道认定。

▲百健公司执行副总裁兼首席医学官Alfred Sandrock博士（图片来源：百健）

百健公司执行副总裁兼首席医学官Alfred Sandrock博士表示：“这项早期试验结果展现了Aducanumab清除患者脑内淀粉样斑块的能力以及减缓患者记忆力衰退的潜力。能够在《自然》杂志发表试验结果是一项了不起的成就，也是对所有参与试验的科研人员，医务人员和病人志愿者们的肯定。我们希望通过与FDA快速通道项目的合作，能够尽快为阿兹海默病患者带来有效的药物。”

百健公司已经于2015年开始了两项Aducanumab的III期临床试验，共计划在全球范围内招募2700名志愿者参加，试验结果预计将在2022年公布。一旦成功，它将有望成为首个能够阻止或逆转阿兹海默病进程的药物。我们衷心祝愿这两项III期临床获得良好结果，从而为阿兹海默病患者提供有效的治疗手段。

转自药明康德